Theranexus: bien orienté après un partenariat avec Synerlab
information fournie par Zonebourse 18/10/2024 à 12:31
Aux termes de l'accord, Synerlab fabriquera de premiers lots commerciaux de la formulation pédiatrique exclusive du miglustat développée par Theranexus en vue d'un enregistrement par l'Agence européenne du médicament (EMA) dans la maladie de Niemann-Pick de type C, avec l'objectif d'une commercialisation d'ici 2026.
Theranexus - qui a breveté et validé la formulation buvable du miglustat dans le contexte de son développement dans la maladie de Batten - explique que ce format présente un fort intérêt dans la prise en charge des patient des patients pédiatriques et/ou dysphagiques (troubles de la déglutition).
Le miglustat est actuellement le seul traitement approuvé en Europe pour le traitement de la NPC, une maladie neurodéveloppementale sévère touchant près de 1500 patients en Europe, dont 71% sont atteints d'une forme pédiatrique.
La seule formulation disponible à ce jour est une gélule de 100 mg, peu adaptée au traitement de cette population de patients jeunes, sachant que 70% d'entre eux présentent des troubles importants de la déglutition.
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